В России после применения препарата Zolgensma скончались двое детей. Об этом сообщает РИА Новости со ссылкой на главу благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольгу Германенко.
«В России это уже второй ребенок, погибший после применения Zolgensma. Насколько это связано с применением препарата, мне сложно сказать. Это должно быть тщательно проверено и установлено», — сказала Германенко.
Так она прокомментировала заявление швейцарской фармацевтической компании Novartis о смерти двух детей в России и Казахстане. Это также произошло после применения препарата Zolgensma.
В пресс-службе компании уточнили, что причиной летальных исходов в России и Казахстане стала острая печеночная недостаточность. Она наступила после пяти — шести недель введения препарата.
Препарат Zolgensma поступил в оборот на территории РФ в июле. Он применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Стоимость одной дозы составляет более двух миллионов долларов. Лекарство считается самым дорогим в мире. Для лечения ребенка достаточно одного укола.
Спинальная мышечная атрофия — генетическое наследственное заболевание. По статистике, 50 процентов больных СМА детей не доживают до двух лет. До недавнего времени лечение пациентов заключалось только в снятии симптомов и требовало пожизненного приема дорогостоящих препаратов. Радикальных методов лечения не существовало. Прием Zolgensma обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию.
